새로운 암 약물이 효과가 있습니까? 우리는 너무 자주 알지 못합니다 (의사도 아님).

새로운 암 약물이 효과가 있습니까? 우리는 너무 자주 알지 못합니다 (의사도 아님).

암에 닿지 않은 사람을 찾기는 어렵습니다. 암에 걸리지 않은 사람은 질병으로 진단 된 가까운 친구 나 가족이있을 것입니다.

암이 이미 퍼지면 진단이 사형 선고처럼 느껴질 수 있습니다. 새로운 약물을 이용할 수 있다는 소식은 큰 도움이 될 수 있습니다.

그러나 암 환자가 의사에게“이 약을 더 오래 살 수있게 도와 줄 수 있습니까?”라고 묻고 모든 정직하게 의사는“모르겠습니다. 이 약이 효과가 있다고하는 한 연구가 있지만 환자가 더 오래 살았거나 기분이 나아 졌는지 여부는 보여주지 않았습니다.

이것은 가능성이 거의없는 시나리오처럼 들릴 수도 있지만, 영국 연구팀 이 많은 새로운 암 치료제에 관한 사례를 발견 한 것입니다.

연구 살펴보기
영국 의학 저널 (British Medical Journal)에 지난주에 발표 된 한 연구 는 2014 년부터 2016 년까지 유럽의 모든 새로운 암 약물의 승인을 뒷받침하는 39 개의 임상 시험을 검토했습니다.

연구원들은이 시험의 절반 이상이 치료상의 이점을 과장 할 수있는 심각한 결함이 있음을 발견했습니다. 4 분의 1만이 생존을 주요 결과로 측정했으며 환자의 삶의 질에 대해서는 절반 미만이보고되었습니다.

이 연구에서 조사 된 32 개의 새로운 암 약물 중 9 개만이 심각한 결함이없는 방법으로 적어도 하나의 연구를 수행했습니다.

연구원들은 두 가지 방법으로 방법을 평가했습니다. 첫째, 그들은 의사가 어떤 약물 환자가 복용하고 있는지 알거나 너무 많은 사람들이 시험에서 조기에 탈락 한 경우와 같이 편향된 결과를 초래하는 것으로 나타나는 단점을 측정하는 표준 "편향 위험"척도를 사용했습니다.

둘째, 유럽 의약품 청 (EMA)이 조기 연구 중단 또는 약물을 표준 이하 치료와 비교했을 때와 같은 심각한 결함이 있는지 확인했다. EMA는 32 가지 약물 중 10 가지에 대한 시험에서 심각한 결함을 발견했습니다. 이러한 결함은 시험의 발표 된 보고서에서 거의 언급되지 않았습니다.

임상 시험에서 치료에 이르기까지 – 항상 좋은 것은 아닙니다
의약품의 마케팅 승인을 받기 전에 제조업체는 효과가 입증 된 연구를 수행해야합니다. 그런 다음 EMA, 미국 식품의 약국 (FDA) 또는 호주의 치료 제품 관리국 (TGA)과 같은 규제 기관이 의사에게 판매 할 수 있는지 여부를 판단합니다.

국가 규제 기관은 주로 동일한 임상 시험을 검사하므로이 연구의 결과는 호주를 포함하여 국제적으로 관련이 있습니다.

증거가 적고, 특히 치료가 잘 안된 암에 대해서는 새로운 암약을 더 빨리 승인하라는 규제 기관에 대한 대중의 압력이 강합니다. 목표는 의약품을 초기 단계에 판매 할 수 있도록하여 환자에게 더 빨리 치료를받는 것 입니다. 그러나 더 빠른 승인의 단점은 치료 효과에 대한 불확실성입니다.

조기 승인에 대한 주장 중 하나는 필요한 연구를 나중에 수행 할 수 있으며 병이 앓는 환자는 너무 늦기 전에 생존 가능성을 높일 수 있다는 것입니다. 그러나 미국의 한 연구에 따르면 승인 후 연구는 1992 년부터 2017 년까지 승인 된 93 개의 새로운 암 약물 중 19 개만 생존에 유리한 것으로 나타났습니다.

그렇다면 현재 효과는 어떻게 측정됩니까?
새로운 암 약물의 승인은 종종 종양의 축소 또는 느린 성장과 같은 "대리 결과"라고하는 단기적인 건강 결과를 기반으로합니다. 희망은 이러한 대리 결과가 장기적인 이익을 예측한다는 것입니다. 그러나 많은 암의 경우, 생존율 향상 을 예측 하는 데 열악한 역할을하는 것으로 밝혀졌습니다 .

평균 100 가지가 넘는 의약품에 대한 암 시험에 대한 연구는 “무 진행 생존”이라 불리는 가장 일반적으로 사용되는 대리 결과를 기반으로 한 시험에 비해 환자가 더 오래 생존하는데 더 오랜 시간이 걸리는지 측정하는 임상 시험에서 발견되었습니다. 이 측정법 은 종양이 커지거나 더 퍼지지 않고 암으로 생활하는 시간을 나타냅니다. 종종 전체 생존율과 관련성이 낮습니다.

1 년은 잔인한 진단을받는 사람을 오랫동안 기다리는 것처럼 보일 수 있습니다. 그러나 환자가 임상 실험에 참여하거나 자비로운 접근 프로그램과 같은 실험적 치료에 접근 할 수 있도록 돕는 정책이 있습니다. 그 해가 생존 혜택에 대한 확실성을 의미한다면 기다릴만한 가치가 있습니다.

충분한 증거없이 약물을 승인하면 해를 입힐 수 있습니다
이 연구와 함께 제공 되는 사설에서 치료 혜택에 대한 과장과 불확실성이 환자에게 이익이없는 심각한 또는 생명을 위협하는 해를 입히거나 더 효과적이고 안전한 치료를 포기한 경우 환자에게 직접적인 해를 끼친다 고 주장합니다.

예를 들어, 다른 치료법에 반응하지 않은 다발성 골수종 환자에 사용되는 약물 panobinostat 는 환자가 더 오래 살 수 있도록 도와주지 않았으며 심각한 감염과 출혈로 이어질 수 있습니다.

부정확 한 정보는 잘못된 희망을 불러 일으키고 필요한 완화 치료에 방해가 될 수 있습니다.

또한 의사 나 환자가 의사 결정에 정확한 증거를 제시하지 않으면 환자의 가치와 선호도에 따라 정보를 공유하는 의사 결정의 이상이 떨어진다는 것이 중요합니다.

호주의 제약 혜택 제도 (PBS)와 같은 공중 보건 보험을 보유한 국가에서, 새로운 암 약물에 대한 환자의 접근은 시장 승인뿐만 아니라 지불 결정에도 달려 있습니다. PBS는 불확실한 임상 적 증거로 인해 새로운 암 약물에 대한 지불을 거부하는 경우가 많습니다 . 이 연구에서 약물의 경우, 일부는 PBS에서 구할 수 있지만 다른 것들은 그렇지 않습니다.

새로운 암 약물은 종종 매우 비쌉니다. 미국에서 평균적으로 새로운 암 약물 치료 과정은 미화 $ 100,000 (A $ 148,000) 이상입니다.

암 환자는 더 오래 살거나 최소한 남은 시간 동안 더 나은 삶의 질을 유지하는 데 도움이되는 치료법이 필요합니다. 이러한 관점에서, 새로운 암 약물 사용이 승인 될 때 ​​실질적인 건강상의 이점을 보장하기 위해 더 강력한 증거 표준이 필요합니다.