낭포성 섬유증의 새로운 치료법

낭포성 섬유증의 새로운 치료법
날짜:
2022년 7월 14일
원천:
콜드 스프링 하버 연구소
요약:
안티센스 올리고뉴클레오티드 또는 ASO는 세포의 단백질 수준을 제어하는 ​​데 사용할 수 있는 분자입니다. 과학자들은 ASO가 세포가 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 결핍된 단백질을 생성하도록 도울 수 있는 새로운 방법을 발견했습니다. 이 발견은 CF 증상을 줄이고 환자의 삶의 질을 향상시키는 데 도움이 될 수 있는 새로운 치료적 접근을 위한 단계를 설정합니다.

안티센스 올리고뉴클레오티드 또는 ASO는 세포의 단백질 수준을 제어하는 ​​데 사용할 수 있는 분자입니다. Cold Spring Harbor 연구소의 Adrian Krainer 교수는 ASO 기술을 활용하여 Spinraza®라는 척수성 근위축증에 대한 최초의 FDA 승인 치료제를 개발했습니다. 이 약물은 11,000명 이상의 환자가 척추의 특정 뉴런이 필요로 하는 단백질을 더 많이 만들도록 도왔습니다.

그 이후로 Krainer는 ASO가 다른 장애를 치료하는 데 도움이 될 수 있는 더 많은 방법을 찾고 있습니다. 그는 환자가 CFTR이라는 단백질을 충분히 만들지 못하는 낭포성 섬유증(CF)에 초점을 맞췄습니다. 그의 팀은 ASO를 사용하여 불완전하지만 여전히 기능적인 CFTR 버전을 만드는 방법을 발견했습니다. 이 발견은 CF 증상을 줄이고 환자의 삶의 질을 향상시키는 데 도움이 될 수 있는 새로운 치료적 접근을 위한 단계를 설정합니다.

불완전한 CFTR 단백질은 유전자 돌연변이의 결과입니다. 그것은 세포가 단백질을 만들기 위한 잘못된 지시를 받도록 합니다. 일반적으로 불완전한 단백질은 파괴적일 수 있기 때문에 잘못된 지침이 제거되고 단백질이 만들어지지 않습니다. Krainer의 ASO는 잘못된 지시를 따르고 불완전한 CFTR 단백질을 만들도록 세포를 속입니다. 그의 팀은 이 CF의 경우 단백질의 불완전한 버전을 갖는 것이 전혀 없는 것보다 낫다는 것을 발견했습니다. 그들의 방법은 폐 세포의 기능을 개선하여 ASO 전략이 이 돌연변이를 가진 CF 환자의 증상을 개선할 수 있음을 시사합니다.

이 팀의 발견은 ASO가 질병을 치료하는 데 사용될 수 있는 새로운 방법을 조명합니다. 이 연구는 전 MD-Ph.D.인 김영진이 주도했습니다. Krainer 연구실의 학생. Krainer는 치료 분야에서 ASO 기술의 잠재력을 계속 확장하기를 희망합니다. 그는 미래에 ASO가 개인의 고유한 유전적 돌연변이에 특정한 치료법을 맞춤화하는 방법이 될 것이라고 생각합니다. Krainer는 "이러한 유형의 약물인 ASO가 더 많이 승인된다면 멀지 않은 미래에 ASO가 개인 맞춤형 의약품을 만드는 일상적인 방법이 되더라도 놀라지 않을 것입니다."라고 말했습니다.